EL PRIMER BEBÉ TRATADO CON TERAPIA GÉNICA PERSONALIZADA
Por Teodoro Rentería Arróyave
10 de diciembre de 2025
CUERNAVACA, MORELOS. Con el firme propósito, en el que nos hemos empeñado, de difundir los adelantos de la ciencia sobre todo en el campo de la medicina, tomo del diario “El País”, que a su vez lo captó de la famosa revista Nature, el sorprendente caso del niño que salvó la vida en base a una de las terapias más adelantadas de que se tenga noticia.
Por ello mismo, el artículo se titula: “El primer bebé tratado con terapia génica personalizada” El diario desde su lead o entrada nos explica que el protagonista es un bebé que gracias a la mencionada terapia ha salvado su vida.
La revista ‘Nature’ nos advierte el diario, elige a los 10 personajes que han marcado la investigación cada año, en este 2025, que se va, destaca desde el primer tratado global contra pandemias hasta la científica que fue despedida porque se resistió a las absurdas políticas de asistencia médica del presidente Donald Trump.
La historia es esta: El bebé “K. J. Muldoon tenía seis meses de vida cuando se convirtió en el primer bebé en recibir una terapia de edición génica personalizada, CRISPR, es decir, diseñada exclusivamente para él. Nacido en agosto de 2024 con una deficiencia ultra-rara que impedía a su cuerpo procesar proteínas, el bebé acumulaba amoníaco tóxico en la sangre que amenazaba con dañar su cerebro de forma irreversible.
Alrededor de la mitad de los bebés con esta condición muere. Pero un equipo del Hospital Infantil de Filadelfia logró algo sin precedentes: en solo seis meses, crearon una terapia que corregía una única letra defectuosa en su genoma. K. J. volvió a casa en junio.
La historia del bebé, según informa la Universidad de Piura del Perú, a partir de este caso se ha abierto un campo nuevo en la medicina de precisión que consiste en la creación de nuevas terapias genéticas personalizadas que podrían ser efectivas para el tratamiento de otras enfermedades raras. La ampliación de la gran noticia es del también colega Jaime Millá Mur, publicada en Exaudi.
“Un grupo de investigadores de diferentes países, nos ilustra, en lo que se puede calificar como un hecho sin precedentes, consiguió desarrollar, en apenas seis meses, una terapia génica para un solo paciente: el bebé de nombre K. J. Muldoon y salvar así su vida. Este tratamiento se basó en una técnica llamada edición de bases y pudo corregir la mutación genética que producía una grave enfermedad metabólica.
A partir de este caso se ha abierto un campo nuevo en la medicina de precisión que consiste en la creación de nuevas terapias genéticas personalizadas que podrían ser efectivas para el tratamiento de otras enfermedades raras, incurables hasta el momento y, además, en tiempo récord.
El caso que originó todo lo describe así: La mutación CPS1 con la que nació K. J. impide que se produzca una enzima hepática necesaria para eliminar el amoniaco. La acumulación de este producto en la sangre puede acarrear daño cerebral e incluso la muerte.
El trasplante de hígado era hasta ahora el único tratamiento conocido, pero no siempre posible. Sin embargo, Rebecca Ahrens-Nicklas del Hospital Infantil de Filadelfia y Kiran Musunuru, cardiólogo de la Universidad de Pensilvania, implementaron un nuevo método: una terapia génica personalizada que corrigiera la mutación que aquejaba a K. J.
Para ello utilizaron el editor genético CRISPR-Cas9 en una versión avanzada llamada editor de bases y, de esta forma, lograron modificar una sola “letra” del ADN en el gen defectuoso. Ese pequeño cambio bastó para restablecer la funcionalidad del gen y permitió que el organismo de K. J. produjera la enzima CPS1 de forma normal.
El efecto ha sido asombroso. K. J. recibió la novedosa terapia y sus niveles de amoniaco disminuyeron, al mismo tiempo que se desarrollaba con normalidad y se pudo disminuir su medicación habitual. Actualmente K. J. come alimentos sólidos, aprende a ponerse de pie y da sus primeros pasos. Su madre, Nicole Aaron, resume emocionada: “Celebramos cada pequeño avance; tiene un brillo que ilumina cualquier habitación”.
La misma estrategia en otros pacientes. El éxito obtenido en el tratamiento de K. J. hizo que numerosas familias, cuyos integrantes están aquejados de raras enfermedades, se pregunten si llegará pronto su oportunidad.
Los mismos profesionales de la salud que trataron a K. J. proyectan un ensayo clínico en el que incluirán entre 5 y 15 participantes afectados por mutaciones que impiden el normal procesamiento del amoniaco.
La característica de este nuevo trabajo es su similitud con el anterior, ya que conservarán los mismos componentes del editor de bases y sólo cambiarán el ARN guía, que lo dirige al lugar donde se encuentra la mutación específica de cada persona.
Con este sistema se podrán brindar otros tratamientos personalizados en menos tiempo (unos 3 a 4 meses) y a un menor costo. Por otro lado, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos. (FDA) ha resuelto dar por válidos, para los nuevos participantes, los datos de seguridad correspondientes a la terapia génica aplicada a K. J. De esta manera se disminuye el número de pruebas.
Saludamos a los médicos-investigadores, quienes con su sabiduría siguen salvando vidas.
Periodista y escritor; presidente del Colegio Nacional de Licenciados en Periodismo, CONALIPE; secretario de Desarrollo Social de la Federación Latinoamericana de Periodistas, FELAP; presidente fundador y vitalicio honorario de la Federación de Asociaciones de Periodistas Mexicanos, FAPERMEX, Doctor Honoris Causa por la Universidad Internacional, Académico de Número y director de Comunicación de la Academia Nacional de Historia y Geografía, ANHG. Agradeceré sus comentarios y críticas en teodororenteriaa@gmail.com Nos escuchamos en las frecuencias en toda la República de Libertas Radio. Le invitamos a visitar: www.felap.info, www.ciap-felap.org, www.fapermex.org, y el portal: www.irradianoticias.com
